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[IT뉴스]유전질환 유발 돌연변이 DNA 정상으로 되돌렸다

온카뱅크관리자

2025-03-11 18:07:29

<div id="layerTranslateNotice" style="display:none;"></div>  
        <div class="article_view" data-translation-body="true" data-tiara-layer="article_body" data-tiara-action-name="본문이미지확대_클릭"> 
         <section dmcf-sid="fksmFCDxJZ">
          <figure class="figure_frm origin_fig" contents-hash="8d1b7670e2ab44b94fbe1f5068d915f26e5bc3693cb729fbc99a66a7ba473740" dmcf-pid="4EOs3hwMdX" dmcf-ptype="figure">
           <p class="link_figure"><img alt="DNA 돌연변이를 정상으로 되돌릴 수 있는 치료법이 개발됐다. 게티이미지뱅크 제공." class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202503/11/dongascience/20250311180017341iuan.jpg" data-org-width="680" dmcf-mid="ViWybHSgn5" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img3.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202503/11/dongascience/20250311180017341iuan.jpg" width="658"></p>
           <figcaption class="txt_caption default_figure">
            DNA 돌연변이를 정상으로 되돌릴 수 있는 치료법이 개발됐다. 게티이미지뱅크 제공.
           </figcaption>
          </figure>
          <p contents-hash="b735a0df48aa23cb5fd38682a500d090246130e74b19ab0d20efe109f204a7ea" dmcf-pid="8DIO0lrRJH" dmcf-ptype="general">간이나 폐가 손상되는 희귀질환을 가진 환자들의 질환 관련 유전자 돌연변이를 정상으로 되돌릴 수 있다는 점이 확인됐다. 유전질환을 극복하기 위한 새로운 돌파구가 마련된 셈이다. </p>
          <p contents-hash="25a8042e063bcaadb1ee24c1b4d984966b7a8bddf13696a70bad63eb2f32cad1" dmcf-pid="6fxQwe8tLG" dmcf-ptype="general">미국 생명공학기업 ‘빔 테라퓨틱스’는 DNA의 네 가지 염기인 구아닌(G), 아데닌(A), 티민(T), 사이토신(C) 관련 오류를 수정해 유전자 돌연변이를 정상으로 되돌린 성과를 10일(현지시간) 공개했다. </p>
          <p contents-hash="1562c857f3a04968784abaec11236ab2d733a22536938ccdd155b7304bc5643b" dmcf-pid="P4Mxrd6FJY" dmcf-ptype="general">빔 테라퓨틱스 연구팀은 간과 폐에 손상이 있는 희귀질환 환자 9명을 대상으로 잘못된 염기를 올바르게 수정하는 소규모 연구를 진행했다.</p>
          <p contents-hash="c0febcd656421672d9853b6133a480f8ab671293452edd7935cf266bd735b571" dmcf-pid="Q8RMmJP3nW" dmcf-ptype="general">연구에 참여한 환자들은 ‘알파-1 항트립신’이라는 단백질 수치에 문제가 있다. 간에서 생성되는 알파-1 항트립신은 폐로 이동해 연기, 먼지 등 자극물질로 폐에 염증이 생기는 것을 막는 역할을 한다.</p>
          <p contents-hash="a7f318755fb6e1f707fc49a6e737888f6cfe2c49d0bc15414bcd2cfde5c7f657" dmcf-pid="x6eRsiQ0Ly" dmcf-ptype="general">알파-1 항트립신을 생성하는 DNA의 염기서열 중 하나만 기형이 돼도 알파-1 항트립신이 결핍되거나 과다 분비된다. 알파-1 항트립신 결핍증이 있으면 폐를 보호하는 능력이 떨어져 폐쇄성 폐질환이나 폐기종 등이 발생하게 된다. 반대로 알파-1 항트립신이 비정상적으로 많이 축적되면 이 단백질이 폐에 도달하기 전 간에 축적돼 간경변이 생긴다. </p>
          <p contents-hash="758d1e2852cf8c25fd8db07e52e742d1332e64a4fe2e13157701fba69af36fe9" dmcf-pid="ySGY9ZTNJT" dmcf-ptype="general">연구팀은 실험참여자들의 혈액을 통해 연구팀이 개발한 지질 나노입자를 주입했다. 지질 나노입자는 유전자 교정기를 둘러싸 보호하는 역할을 한다. 간에 도달하면 지질층이 벗겨지고 유전체와 돌연변이 고정 효소의 지피에스(GPS) 역할을 하는 크리스퍼 분자가 방출되는 원리로 작동한다.</p>
          <p contents-hash="9cf7a15ce08e7e71ce18b862694b8b9290f7424c2154a8e960b59f15dd9e4e7e" dmcf-pid="WvHG25yjLv" dmcf-ptype="general">크리스퍼 분자는 30억개의 알파-1 항트립신 생성 DNA 염기서열 중 복구가 필요한 곳으로 이동해 잘못된 염기 하나를 발견한 뒤 올바른 염기로 교체되도록 만든다. </p>
          <p contents-hash="735d4d2788ec1ff8548fa5b5981330cebefb322523f654a1cbba488481180ac6" dmcf-pid="YTXHV1WAMS" dmcf-ptype="general">연구팀은 실험참여자들을 3그룹으로 나누고 3가지 각기 다른 지질 나노입자 용량을 투입했다. 결과적으로 가장 높은 용량을 투여받은 환자에서 알파-1 항트립신 수치가 정상으로 되돌아갔다. 심각한 부작용도 발생하지 않았다. </p>
          <p contents-hash="1328e6e5d979d5535a3392ac67e63ac919a0030767dba83e9c0d6919463afbed" dmcf-pid="GyZXftYcMl" dmcf-ptype="general">연구팀은 개발한 치료법이 유전자 돌연변이를 보완하기 위해 새 유전자를 삽입하거나 돌연변이가 발현되는 것을 막기 위해 잘라내는 현재의 유전자 교정법의 대안이 될 수 있을 것으로 보고 있다.    </p>
          <p contents-hash="248c766f5e7ad7d0660276556c8c3f8f8e46ec2695475bdfc90cbe19806d283b" dmcf-pid="HW5Z4FGkeh" dmcf-ptype="general">연구에 참여한 노엘 맥엘바니 아일랜드 왕립외과대 교수는 “이번 치료법의 가장 큰 장점은 이론적으로 간과 폐에 생기는 질환을 둘 다 치료할 수 있다는 것”이라며 “유전자 치료의 큰 돌파구를 열 것”이라고 말했다.</p>
          <p contents-hash="0b4becfad1bcd6724ad863e51036356162f3df5621bad3fd19fb80f1f6758c1b" dmcf-pid="XY1583HEJC" dmcf-ptype="general">[문세영 기자 moon09@donga.com]</p>
         </section> 
        </div> 
        <p class="" data-translation="true">Copyright © 동아사이언스. 무단전재 및 재배포 금지.</p>

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